به گزارش خبرگزاری مهر، روزنامه فرهیختگان نوشت: به قول خودشان ادعای معجزه ندارند، اما در دل مادران کودکان فلج مغزی، امید می‌کارند. تمام ماجرا هم چیزی به جز همین چند جمله نبود. مادران کودکان فلج مغزی، از اینکه حالا کودکشان مهمان را می‌شناسد و به رویش لبخند می‌زند و پشت سرش دست تکان می‌دهد، خوشحال بودند و دلشان برای ادامه درمان، گرم بود. جمعی از جوان پزشکان و نخبگان ایرانی با اتکا به دانش و توانمندی خودشان، دور هم توانسته‌اند با سلول‌درمانی، دارویی تولید کنند که هم در بهبود کودکان فلج مغزی کمک می‌کند و هم از پیشرفت آن جلوگیری می‌کند. این اما تمام قصه افتخارات ما در تولید دارو نیست. خبر هیجان‌انگیزتر این است که ایران، اولین تولیدکننده این دارو است و درحال حاضر در بازار جهانی، تنها ایران است که دارویی از طریق سلول‌درمانی، برای بیماران فلج مغزی تولید کرده است.
ایران در سلول‌درمانی چه جایگاهی دارد؟
سلول‌درمانی یکی از حوزه‌های پیشرفته پزشکی بازساختی است که با استفاده از سلول‌ها، به ترمیم بافت‌های آسیب‌دیده و بهبود عملکرد بدن کمک می‌کند. ایران در سال‌های اخیر توانسته است در این حوزه، از مرحله پژوهش عبور کند و به تولید محصولات درمانی برسد. بر اساس آمار اعلام‌شده، از حدود ۱۵۰ محصول سلول‌درمانی تأییدشده در جهان، نزدیک به ۲۰ محصول در ایران تولید شده و به بازار راه یافته است؛ جایگاهی که ایران را در جمع پنج کشور برتر جهان از نظر تعداد این محصولات قرار می‌دهد.
جایگاه ایران در این حوزه تنها به تولید محصولات درمانی محدود نیست و پژوهش‌های علمی نیز بخشی از این پیشرفت را نشان می‌دهند. در آمار ارائه‌شده درباره تولید مقالات علمی در حوزه مورد اشاره، چین با ۱۳۶ مقاله در رتبه نخست، آمریکا با ۲۵ مقاله در رتبه دوم و ایران با ۲۲ مقاله در رتبه سوم جهان قرار گرفته‌اند. این ارقام از ظرفیت علمی پژوهشگران ایرانی در توسعه دانش پزشکی بازساختی حکایت دارد. کاربردهای سلول‌درمانی در ایران طیف متنوعی از بیماری‌ها را در برمی‌گیرد؛ از فلج مغزی کودکان و آرتروز گرفته تا آسیب‌های غضروفی، آسیب‌های نخاعی، سکته مغزی، برخی بیماری‌های خونی، زخم‌های مزمن دیابتی، بیماری‌های خودایمنی و اختلالات پوستی مانند ویتیلیگو. بااین‌حال، میزان اثربخشی و وضعیت تأیید درمان در هر یک از این بیماری‌ها متفاوت است و باید بر اساس شواهد علمی و مجوزهای مربوط به هر محصول ارزیابی شود.
یکی از مسیرهای توسعه این فناوری، تولید محصولات آلوژنیک است؛ محصولاتی که سلول‌های موردنیاز برای درمان از فردی غیر از بیمار تأمین می‌شوند. توسعه این محصولات می‌تواند امکان استفاده از درمان‌های سلولی را برای گروه بیشتری از بیماران فراهم کند؛ هرچند شرایط استفاده و نیاز به تطابق‌های زیستی، به نوع محصول و کاربرد آن بستگی دارد. با وجود پیشرفت‌های علمی و تولیدی، گسترش سلول‌درمانی همچنان به پژوهش‌های بیشتر، ارزیابی نتایج بالینی، اطمینان از ایمنی و اثربخشی محصولات و فراهم‌شدن دسترسی بیماران به درمان‌های تأییدشده نیاز دارد. حفظ جایگاه علمی ایران در این حوزه، در کنار تبدیل دستاوردهای پژوهشی به درمان‌های قابل‌اتکا و در دسترس، از مهم‌ترین مسیرهای پیش‌روی پزشکی بازساختی کشور است.
سلول‌درمانی چگونه به کودکان فلج مغزی کمک می‌کند؟
سلول‌درمانی از جمله روش‌هایی است که با هدف کمک به ترمیم بافت‌های آسیب‌دیده و بهبود عملکرد بدن موردتوجه پژوهشگران پزشکی قرار گرفته است. اما این روش درمانی چگونه عمل می‌کند و چه انتظاری می‌توان از آن داشت؟ علی سلمانیان، پزشک و پژوهشگر حوزه پزشکی بازساختی، در توضیح سازوکار سلول‌درمانی می‌گوید نقطه شروع این حوزه، کمک به بدن برای ترمیم و بازسازی خودش است. به گفته سلمانیان، هنگامی که یکی از اندام‌های بدن آسیب می‌بیند، یکی از راه‌های درمان، استفاده از داروست؛ اما در مواردی که دارودرمانی به‌تنهایی پاسخگو نیست، می‌توان با کمک به سلول‌های آسیب‌دیده، زمینه ترمیم و بازسازی آن‌ها را فراهم کرد. این رویکرد در حوزه پزشکی بازساختی قرار می‌گیرد و سلول‌های بنیادی یکی از ابزارهای مورداستفاده در آن هستند.
سلول بنیادی را می‌توان به سلولی مادر تشبیه کرد؛ سلولی که ظرفیت کمک به ترمیم و بازسازی بافت‌ها را دارد و می‌تواند در روند بهبود آسیب‌های بدن نقش ایفا کند. این سلول‌ها در شرایط مشخص، با سازوکارهای مختلفی از جمله تعدیل التهاب، به بهبود عملکرد بافت آسیب‌دیده کمک می‌کنند. البته نوع مداخله و نتیجه موردانتظار، به بیماری، شرایط بیمار و نوع درمان بستگی دارد. سلمانیان با اشاره به جایگاه ایران در این حوزه توضیح می‌دهد که پژوهش‌های متعددی درباره سلول‌درمانی در کشور انجام شده و نتایج علمی قابل‌توجهی نیز به دست آمده است. به گفته او، ایران در زمینه پزشکی بازساختی ظرفیت‌های پژوهشی و درمانی قابل‌توجهی دارد.
سلول‌های بنیادی از بانک تا تزریق
اما سلول‌های بنیادی مورداستفاده در درمان از کجا می‌آیند و چه مراحلی را پشت سر می‌گذارند؟ سلمانیان در توضیح این فرایند به سلول‌های بنیادی ذخیره‌شده در بانک خون بندناف اشاره می‌کند. این سلول‌ها پس از جداسازی و طی مراحل آماده‌سازی، در مراکز و آزمایشگاه‌های تخصصی تکثیر و نگهداری می‌شوند تا در صورت نیاز، برای کاربرد درمانی آماده باشند. پیش از استفاده از سلول‌ها، آزمایش‌ها و بررسی‌های مختلفی از جمله آزمایش‌های مربوط به آلودگی‌های میکروبی و عوامل ویروسی انجام می‌شود. هدف از این بررسی‌ها، اطمینان از کیفیت و سلامت سلول‌های آماده‌شده برای تزریق است. محل و شیوه تزریق نیز برای همه بیماران یکسان نیست. به گفته این پژوهشگر، برخی بیماران ممکن است به تزریق در فضای کانال نخاعی نیاز داشته باشند و برای برخی دیگر، روش‌های دیگری مانند تزریق وریدی در نظر گرفته شود. انتخاب روش به شرایط بیمار، نوع بیماری و نیاز درمانی او بستگی دارد؛ بنابراین نمی‌توان یک شیوه ثابت را برای همه بیماران تجویز کرد.
سلول‌درمانی در کودکان مبتلا به فلج مغزی چه می‌کند؟
یکی از حوزه‌هایی که سلول‌درمانی در آن موردتوجه قرار گرفته، کمک به کودکان مبتلا به فلج مغزی یا سی‌پی (CP) است. در این بیماری، آسیب‌های مغزی می‌توانند با مشکلات حرکتی و اختلال در عملکردهای مختلف همراه باشند. سلمانیان توضیح می‌دهد که یکی از سازوکارهای موردتوجه در این زمینه، نقش التهاب در روند آسیب و امکان کمک به تعدیل آن با استفاده از سلول‌های بنیادی است. به گفته او، کاهش التهاب می‌تواند در جلوگیری از تشدید برخی آسیب‌ها نقش داشته باشد و زمینه را برای بهبود عملکرد بیمار فراهم کند. این بهبود ممکن است در کنار توان‌بخشی، کاردرمانی و تمرین‌های مستمر، به‌تدریج در توانایی‌های حرکتی، کنترل انقباض عضلات، تکلم، ارتباط چشمی، تعادل، راه‌رفتن و تعامل کودک با خانواده نمایان شود. بااین‌حال، سلمانیان تأکید می‌کند که سلول‌درمانی را نباید روشی معجزه‌آسا یا درمانی قطعی برای فلج مغزی دانست.
هدف از این مداخله، کمک به بهبود شرایط بیمار و فراهم‌کردن امکان زندگی راحت‌تر است؛ نه اینکه انتظار داشت همه علائم بیماری از بین بروند یا تمام کودکان به یک‌میزان پاسخ بگیرند. او درباره سن کودکان نیز توضیح می‌دهد که نتایج درمان در گروه‌های سنی مختلف می‌تواند متفاوت باشد و به اعتقاد او، کودکان زیر ۱۲ سال، به‌ویژه در بازه سنی پنج تا ۱۲ سال، ممکن است نتایج بهتری از این روش بگیرند. بااین‌حال به گفته او، سن بالاتر از ۱۲ سال به معنای بی‌اثربودن سلول‌درمانی نیست و این روش ممکن است برای این گروه نیز مفید باشد. در مجموع، سلمانیان معتقد است حتی در مواردی که نمی‌توان انتظار درمان کامل را داشت، سلول‌درمانی ممکن است به کنترل برخی فرایندهای آسیب‌زا و بهبود شرایط بیمار کمک کند. بااین‌حال، میزان اثرگذاری آن به وضعیت هر بیمار بستگی دارد و ارزیابی نتایج باید با در نظر گرفتن شرایط بالینی، شواهد علمی و روند توان‌بخشی انجام شود.
روایت خانواده‌هایی که به بهبود فرزندانشان امید بسته‌اند
در میان خانواده‌هایی که برای بهبود وضعیت فرزندان مبتلا به فلج مغزی تلاش می‌کنند، درمان فقط به دریافت دارو ختم نمی‌شود. سال‌ها کاردرمانی، تمرین‌های روزانه، هزینه‌های سنگین توان‌بخشی و تهیه وسایل کمک‌حرکتی، بخشی از مسیری است که این خانواده‌ها پشت سر می‌گذارند. حالا برخی از این خانواده‌ها با دریافت داروی سلول‌درمانی مرتبط با فلج مغزی، امیدوارند تغییرات بیشتری را در وضعیت فرزندانشان ببینند؛ تغییری که برای آن‌ها گاهی در تکرار چند کلمه، درک بهتر محیط یا انجام مستقل‌تر کارهای روزمره معنا پیدا می‌کند. شهین مرادی، مادر یکی از کودکانی که این دارو را دریافت کرده، از تغییراتی می‌گوید که پس از تزریق در رفتار و ارتباط دخترش مشاهده کرده است.
به گفته او، دخترش فاطمه پیش از این به اندازه امروز کلمات را تکرار نمی‌کرد و ارتباط کلامی محدودتری داشت، اما حالا تلاش می‌کند کلمات بیشتری را بر زبان بیاورد و حتی هنگام تماشای برنامه‌های تلویزیونی، کلمات و عبارت‌هایی را که می‌شنود تکرار کند. مرادی می‌گوید دخترش امسال داروی سلول‌درمانی را دریافت کرده و از آن زمان، خانواده متوجه تغییراتی در توانایی‌های ارتباطی او شده‌اند. او این تغییرات را در کنار بهبودهایی که در درک و واکنش‌های دخترش می‌بیند، امیدوارکننده توصیف می‌کند. برای مادری که پیش‌تر شاهد محدودیت‌های ارتباطی فرزندش بوده، همین تلاش برای تکرار کلمات نیز اهمیت دارد؛ هرچند هنوز نمی‌توان درباره میزان و دوام اثر درمان، بدون ارزیابی تخصصی قضاوت قطعی کرد. مرادی از طریق پزشک متخصصی با این دارو آشنا شده است که دخترش تحت درمان اوست. همسر شهین مرادی کارگر است و با پیگیری‌های پزشکِ فاطمه، دارو به صورت رایگان برای دخترش تزریق شده است.
۱۲ سال کاردرمانی و امید به پیشرفت بیشتر
روایت خانواده دیگری که فرزندش داروی مرتبط با فلج مغزی را دریافت کرده، از مسیری طولانی‌تر در توان‌بخشی حکایت دارد. پرنیا هم ۱۲ سال دارد و از بدو تولد با فلج مغزی چهاراندامی مواجه بوده است. او حدود ۱۲ سال است که کاردرمانی می‌کند؛ ۱۲ سال است که خانواده پرنیا برای بهبود توانایی‌های حرکتی و افزایش استقلال او تلاش کرده‌اند. مادر پرنیا می‌گوید فرزندش با وجود سال‌ها کاردرمانی، هنوز به بهبودی کامل نرسیده است. در همین شرایط، پیشنهاد پزشک برای استفاده از داروی سلول‌درمانی، راه تازه‌ای پیش روی خانواده قرار داده تا شاید بتوانند به پیشرفت بیشتری در وضعیت دخترشان کمک کنند.
به گفته مادر پرنیا، خانواده با این امید سراغ درمان رفته‌اند که توانایی‌های دخترشان، به‌ویژه در گفتار و یادگیری، بهبود پیدا کند. او توضیح می‌دهد که والدین دوستان پرنیا پس از دریافت دارو، تغییراتی در گفتار و توانایی‌های شناختی فرزندانشان مشاهده کرده‌اند و امیدوارند این روند بتواند به یادگیری بهتر و تحصیل آن‌ها نیز کمک کند. با این حال، مادر پرنیا درباره تأثیر دارو بر توانایی‌های جسمی همچنان پرسش‌هایی دارد و می‌خواهد بداند آیا این درمان می‌تواند در کنار تغییرات گفتاری و شناختی، به بهبود وضعیت حرکتی دخترش هم کمک کند.
برای خانواده پرنیا، مسئله فقط نتیجه یک تزریق نیست. دخترشان سال‌هاست برای حفظ و تقویت توانایی‌هایش به کاردرمانی نیاز دارد و ادامه این مسیر، هزینه قابل‌توجهی به خانواده تحمیل می‌کند. مادر می‌گوید هزینه کاردرمانی در ماه‌های اخیر افزایش چشمگیری داشته است؛ به‌طوری‌که هر جلسه ۴۵ دقیقه‌ای حدود یک‌میلیون و ۳۰۰ هزار تومان هزینه دارد. دختر او به دو جلسه ۴۵ دقیقه‌ای در روز نیاز دارد و همین موضوع، هزینه‌های روزانه توان‌بخشی را برای خانواده سنگین‌تر کرده است.
مادر پرنیا توضیح می‌دهد که تا پیش از جنگ، هزینه هر جلسه حدود ۵۵۰ هزار تومان بوده، اما پس از عید با افزایش قابل‌توجهی روبه‌رو شده‌اند. او در عین حال دشواری و زحمت کار متخصصان توان‌بخشی را انکار نمی‌کند و معتقد است این خدمات به دلیل ماهیت تخصصی و فیزیکی کار، هزینه‌بر است؛ با این حال، خانواده‌هایی که فرزندانشان به جلسات مستمر نیاز دارند، برای ادامه درمان به حمایت بیشتری احتیاج دارند. هزینه تهیه وسایل کمک‌حرکتی نیز بخش دیگری از فشار اقتصادی این خانواده‌هاست. مادر پرنیا می‌گوید وسیله‌ای را که چهارسال پیش با حدود ۱۵ میلیون تومان تهیه کرده، اکنون برای خرید نمونه‌ای مشابه باید با هزینه‌ای به‌مراتب بیشتر جایگزین کند؛ به گفته او، قیمت این وسایل به کمتر از ۲۵ میلیون تومان نمی‌رسد. افزایش هزینه‌های توان‌بخشی و تجهیزات، در کنار مخارج معمول زندگی، ادامه مراقبت از کودک مبتلا به فلج مغزی را برای خانواده دشوارتر می‌کند.
این دو روایت از دریافت‌کنندگان داروی سلول‌درمانی مرتبط با فلج مغزی، دو وجه از تجربه خانواده‌ها را نشان می‌دهد؛ خانواده‌ای که از تغییرات مشاهده‌شده در ارتباط کلامی و رفتار فرزندش می‌گوید و خانواده‌ای که پس از سال‌ها کاردرمانی، امیدوار است درمان جدید به پیشرفت بیشتر دخترش کمک کند. برای خانواده‌هایی که سال‌ها در مسیر درمان و مراقبت از فرزندشان قدم برداشته‌اند، هر پیشرفت کوچک می‌تواند ارزشمند باشد؛ اما در کنار این امید، دسترسی پایدار به خدمات توان‌بخشی، امکان تهیه تجهیزات مورد نیاز و ارزیابی دقیق نتایج درمان نیز اهمیت دارد. سلول‌درمانی برای این خانواده‌ها دریچه‌ای تازه به سوی بهبود است، اما آنطور که پیداست میزان اثرگذاری آن بر هر کودک باید با ارزیابی پزشکی و شواهد بالینی مشخص شود.
داروی ایرانی برای فلج مغزی؛ امید به بهبود از سال‌های طلایی رشد مغز
زهرا قلن‌بر، مدیرعامل سل‌تک فارمد برکت، در گفت‌وگو با «فرهیختگان» درباره داروی سلول‌درمانی کودکان مبتلا به فلج مغزی، از مسیر تولید این محصول در ایران، ظرفیت‌های درمانی آن و چالش‌های دسترسی خانواده‌ها به این درمان می‌گوید. به گفته او، تولید این دارو حاصل پژوهش و طی کردن مراحل ارزیابی علمی و نظارتی است؛ با این حال، سلول‌درمانی را نباید درمانی معجزه‌آسا دانست که برای همه کودکان نتایج یکسانی به همراه داشته باشد.
۲ تا ۵ سالگی؛ فرصتی برای مداخله زودهنگام
یکی از موضوعات مهم در درمان کودکان مبتلا به فلج مغزی، زمان تشخیص و آغاز مداخله درمانی است. قلن‌بر با اشاره به اهمیت سال‌های ابتدایی زندگی توضیح می‌دهد که مغز کودکان در این دوره از انعطاف‌پذیری بیشتری برخوردار است و همین ویژگی می‌تواند زمینه را برای بهره‌گیری بهتر از مداخلات درمانی فراهم کند. به گفته او، بازه سنی دو تا پنج سالگی از اهمیت ویژه‌ای برخوردار است؛ زیرا در این سال‌ها ظرفیت مغز برای شکل‌گیری و تقویت ارتباطات عصبی بیشتر است. البته تشخیص زودهنگام و توان‌بخشی نیز در کنار درمان اهمیت دارند و نمی‌توان نتیجه درمان را تنها به یک عامل نسبت داد. این توضیحات به معنای یکسان بودن پاسخ همه کودکان به سلول‌درمانی نیست. شرایط هر کودک، شدت آسیب و وضعیت عملکردی او می‌تواند در میزان تغییرات پس از درمان نقش داشته باشد.
از بهبود حرکتی تا تقویت گفتار و درک محیط
مدیرعامل سل‌تک فارمد برکت با اشاره به داده‌های بالینی این محصول می‌گوید یکی از حوزه‌های مورد توجه در ارزیابی درمان، تغییرات عملکرد حرکتی کودکان است. به گفته او، در برخی موارد تغییرات مرتبط با توانایی‌های شناختی، گفتار یا درک محیط نیز مورد توجه قرار می‌گیرد؛ با این حال، میزان و سرعت تغییرات در کودکان مختلف یکسان نیست. قلن‌بر تأکید دارد خانواده‌ها نباید از سلول‌درمانی انتظار نتیجه قطعی و یکسان داشته باشند. هدف از این درمان، کمک به بهبود وضعیت عملکردی کودک است و ارزیابی نتیجه باید با توجه به شرایط هر بیمار و شاخص‌های بالینی انجام شود. بر اساس توضیحات او، درمان ممکن است به بیش از یک تزریق نیاز داشته باشد و تعداد تزریق‌ها با توجه به شرایط بیمار و پروتکل درمانی تعیین می‌شود؛ بنابراین نمی‌توان برای همه کودکان یک نسخه واحد در نظر گرفت یا تنها با تکیه بر یک تجربه فردی درباره اثربخشی درمان قضاوت کرد.
تولید داروی ایرانی فلج مغزی؛ از پژوهش تا تأیید نهادهای نظارتی
قلن‌بر با اشاره به مسیر توسعه این محصول، تولید داروی سلول‌درمانی برای کودکان مبتلا به فلج مغزی را یکی از دستاوردهای حوزه سلول‌درمانی در ایران می‌داند. به گفته او، مطالعات انجام‌شده و داده‌های به‌دست‌آمده در فرایند ارزیابی، نقش مهمی در جلب نظر نهادهای نظارتی و فراهم شدن زمینه عرضه محصول داشته‌اند. او معتقد است تولید این دارو در داخل کشور می‌تواند ظرفیت تازه‌ای برای دسترسی بیماران به درمان‌های مبتنی بر سلول ایجاد کند. با این حال، ایرانی بودن محصول به معنای بی‌نیازی کامل از مواد اولیه خارجی نیست. به گفته قلن‌بر، فناوری اصلی محصول در داخل توسعه یافته، اما بخشی از مواد مورد استفاده در فرایند تولید، از جمله برخی محیط‌های کشت و آنزیم‌ها، همچنان از خارج از کشور تأمین می‌شود. در عین حال، او با اشاره به تجربه توسعه این محصول، بر اهمیت تداوم پژوهش و به‌روزرسانی فناوری تأکید می‌کند؛ چراکه توسعه محصولات سلولی تنها به تولید اولیه محدود نمی‌شود و به ارتقای فرایند ساخت، کنترل کیفیت و بررسی نتایج درمان در طول زمان نیاز دارد.
محدودیت ۸ ساعته؛ چالش انتقال دارو به بازارهای دورتر
یکی از محدودیت‌های مهم این محصول، زمان کوتاه استفاده از آن پس از آماده‌سازی است. قلن‌بر توضیح می‌دهد دارو باید در فاصله زمانی حدود هشت ساعت پس از آماده‌سازی تزریق شود؛ محدودیتی که انتقال آن به بازارهای دورتر و صادرات به کشورهای دیگر را دشوار می‌کند. به گفته او، شرکت در حال بررسی راهکارهایی برای افزایش پایداری محصول و تسهیل شرایط نگهداری و انتقال آن است. تحقق این هدف می‌تواند امکان دسترسی به دارو را در مناطق دورتر نیز افزایش دهد، اما تا زمانی که محدودیت‌های فنی برطرف نشود، زمان آماده‌سازی و تزریق همچنان یکی از ملاحظات اصلی در استفاده از محصول خواهد بود. این مسئله در درمان‌های سلولی اهمیت ویژه‌ای دارد؛ زیرا شرایط نگهداری و زمان انتقال می‌تواند بر کیفیت محصول اثر بگذارد و رعایت الزامات فنی در تمام مراحل، از تولید تا تزریق، ضروری است.
هزینه درمان؛ دغدغه‌ای فراتر از یک تزریق
هزینه درمان یکی دیگر از موضوعاتی است که در دسترسی خانواده‌ها به سلول‌درمانی نقش دارد. قلن‌بر می‌گوید شرکت بخشی از هزینه محصول را از منابع دیگر تأمین می‌کند و قیمت عرضه‌شده، به گفته او، پایین‌تر از هزینه تمام‌شده است. با این حال، این حمایت به‌تنهایی نمی‌تواند همه موانع اقتصادی پیش روی خانواده‌ها را برطرف کند. از سوی دیگر، قرار گرفتن درمان تحت پوشش بیمه به طی شدن مراحل مربوط و تصمیم‌گیری نهادهای مسئول نیاز دارد و این فرایند ممکن است زمان‌بر باشد، در نتیجه حتی در شرایطی که یک محصول درمانی در داخل کشور تولید می‌شود، مسئله دسترسی عادلانه به آن همچنان اهمیت دارد. تولید داروی ایرانی برای کودکان مبتلا به فلج مغزی می‌تواند گامی مهم در توسعه درمان‌های سلولی کشور باشد؛ اما ارزش این دستاورد زمانی بیشتر آشکار می‌شود که در کنار ادامه پژوهش و ارزیابی دقیق نتایج، امکان دسترسی خانواده‌ها به درمان نیز تقویت شود. سلول‌درمانی نه وعده درمان قطعی برای همه کودکان، بلکه ظرفیتی درمانی است که باید اثربخشی و محدودیت‌های آن بر پایه شواهد علمی سنجیده شود.